МОСКВА, 21 фев — РАПСИ. Экспертный совет фонда «Круг добра» добавил в перечень заболеваний хроническую реакцию «Трансплантат против хозяина» (РТПХ) и Атрофию зрительного нерва Лебера (НОНЛ), сообщили в пресс-службе благотворительной организации.
Как рассказали в фонде, на заседании экспертного совета также вынесены на утверждение попечительским советом препараты Белумосудил (ТН Резурок) для терапии РТПХ и Идебенон (ТН Раксон) для терапии НОНЛ.
В ходе заседания председатель экспертного совета «Круга добра», член Комитета Госдумы по охране здоровья Александр Румянцев рассказал, что РТПХ – это иммуноопосредованное заболевание, возникающее после 100 дня с момента трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Часто оно поражает несколько органов, что значительно снижает качество жизни и приводит к инвалидизации. По данным экспертов в 2022 году количество ТГСК у детей в России составило 860, в свою очередь, по статистике РТПХ может развиваться у 30-40% всех реципиентов ТГСК.
По его словам, на сегодняшний день в России восемь медицинских центров проводят такие операции у детей и еще пять планируют к запуску. Это означает, что и количество операций по трансплантации увеличится в ближайшие 2-3 года до 1200.
Румянцев подчеркнул, что Белумосудил (ТН Резурок) является первым зарегистрированным в мире таблетированным препаратом, не имеющим аналогов. «Он не зарегистрирован в РФ, рекомендован для третьей линии терапии хронической РТПХ. В связи с тем, что у пациентов часто есть сопутствующие заболевания, длительность терапии зависит от результата. Эффект от терапии, как правило, достигается через полгода. Данный препарат следует применять незамедлительно, что влечет за собой перспективу необходимости формирования его резерва на территории России», - сказал эксперт.
В ходе заседания экспертного совета руководитель научно-клинического центра офтальмогенетики, куратор по наследственным глазным болезням Виталий Кадышев сообщил, что Атрофия зрительного нерва Лебера является наследственным митохондриальным заболеванием, которое приводит к потере зрения. Оно может появиться в возрасте от 12 до 35 лет. Данное заболевание входит в перечень редких (орфанных) заболеваний Минздрава и встречается в одном случае на 27000-45000 населения. Без терапии инвалидность наступает в 100% случаев.
«В России выявлено более 140 пациентов, в том числе более 50 – дети до 18 лет, которым может быть показана терапия таргетным препаратом с действующим веществом Идебенон в корректной дозировке. По оценкам экспертов, за ближайшие 10 лет их количество может составить 750 человек», - отметил Кадышев.
Помимо этого, экспертный совет «Круга добра» согласовал частичное изменение категорий детей, которые получают лекарственные препараты для лечения Мышечной дистрофии Дюшенна.
После принятия в перечень заболеваний РТПХ и НОНЛ количество редких и тяжелых заболеваний в перечне «Круга добра» выросло до 91.
С 2021 года фонд оказал помощь уже более 24 тысячам детей с тяжелыми и редкими заболеваниями, направив на эти цели 220 миллиардов рублей.
